Prof. dr. Pierre Vanderhaeghen heeft de Prijs Generet voor zeldzame ziekten ontvangen voor zijn onderzoek naar de ontwikkeling van onze hersenen, en waar het soms fout loopt. Aan de prestigieuze prijs van het Fonds Generet, beheerd door de Koning Boudewijnstichting, is een bedrag van 1 miljoen euro gekoppeld. Prinses Astrid reikte de prijs  uit in het BELvue Museum in Brussel.

Pierre Vanderhaeghen (53) staat aan het hoofd van het Laboratorium voor Stamcel- en Ontwikkelingsneurobiologie - VIB-KU Leuven Centrum voor Hersenonderzoek en werkt behalve aan de KU Leuven ook aan de ULB, waar hij jarenlang full time professor was.

Hoe meer we weten over de manier waarop onze hersenen zich ontwikkelen, hoe beter we begrijpen wanneer en waarom het soms fout gaat, en hoe bepaalde zeldzame ziekten ontstaan. De internationale jury van experts erkent met de toekenning van de Prijs Generet het belang van het fundamentele onderzoek van neurowetenschapper Pierre Vanderhaeghen in deze zoektocht.

Mysterie oplossen

"You can only fix what you understand", verwoordt dr. Pierre Vanderhaeghen zijn drijfveer. "Zeldzame ziekten, die vaak tot ernstige beperkingen leiden, hebben nog veel geheimen voor ons. Ik wil dat mysterie helpen op te lossen. Onze grote drive, van mezelf en van het team van toponderzoekers rond me, is die nieuwsgierigheid naar wat er gebeurt in onze hoofden."

Het voorbije decennium deden dr. Vanderhaeghen en zijn team doorgedreven onderzoek naar een manier om de ontwikkeling van onze hersenen 'in vivo' te kunnen opvolgen.

"Een eerste belangrijke stap was dat we ontdekten hoe we menselijke stamcellen kunnen laten ontwikkelen tot zenuwcellen, en vervolgens hebben we deze zenuwcellen getransplanteerd in de hersenen van muizen. We zagen dat die menselijke hersencellen hun eigen, trage ontwikkelingstempo behouden. Bovendien gaan ze functioneel integreren met de muizenhersenen. Dus ze werken mee, zonder muizencellen te worden."

Ontwikkelingssnelheid

Veel zeldzame ziekten worden veroorzaakt door genetische mutaties die leiden tot fouten in de hersenontwikkeling, wat zich uit in (ernstige) verstandelijke beperkingen, epilepsie, autismesymptomen en dergelijke.

"We vermoeden dat bij een heel aantal ervan de fout net zit in de snelheid van ontwikkelen: ze ontwikkelen te traag of te snel", legt dr. Vanderhaeghen uit. Er is reeds onderzoek gestart naar de zeldzame aandoeningen MECP2-duplicatie en RETT-syndroom, die tot zware ontwikkelingsstoornissen leiden, in samenwerking met een spin-off die zich specialiseert in het herpositioneren van bestaande geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten. "Met ons dierenmodel stellen we het onderzoek nieuwe mogelijkheden ter beschikking voor research op cellulair en mole culair niveau, wat je met een scanner niet kan."

De eerste Prijs Generet werd eind 2018 uitgereikt aan prof. Mikka Vikkula (Institut de Duve - UCLouvain) voor zijn onderzoek naar de genetische oorzaak van vasculaire anomalieën. Begin 2020 was neuroloog dr. Steven Laureys (Coma Science Group - Universiteit en UZ Luik) de tweede laureaat voor zijn onderzoek rond vormen van gewijzigde bewustzijnstoestand.