Een recordaantal van 18 nieuwe weesgeneesmiddelen in Europa goedgekeurd in 2015. In ons land worden nu 72 weesgeneesmiddelen terugbetaald en het budget zou de komende jaren minder onder druk staan.
Dat meldt pharma.be vandaag op de Werelddag voor Zeldzame Ziektes (29 februari). “Het is bijzonder hoopgevend voor patiënten met een weesziekte en hun families dat farmaceutische bedrijven doorgedreven onderzoek blijven voeren naar oplossingen voor zeldzame en levensbedreigende ziektes en dat die ook worden goedgekeurd” zegt Catherine Rutten, CEO van pharma.be.
En dat is ook nodig, want tot 8% van onze bevolking zal te maken krijgen met een zeldzame aandoening. Het beperkte aantal patiënten roept al een grote uitdaging op naar patiëntenrekrutering voor de verschillende fases van het klinisch onderzoek. Ruim 15 jaar na de creatie van een specifiek Europees juridisch en politiek raamwerk, met de goedkeuring van de Verordening inzake Weesgeneesmiddelen (Verordening EG 141/2000), worden we de vruchten hiervan geplukt. Vorig jaar verleende een CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) van het EMA een positief advies aan in totaal 93 nieuwe geneesmiddelen. Van dit aantal was een op de vijf een weesgeneesmiddel: 18 in totaal, vier meer dan in 2014. Een positief advies van het CHMP is een absolute voorwaarde om een nieuw geneesmiddel in Europa te laten registeren, en dus tot bij de patiënt te brengen.
'Geneesmiddelenbudget stijgt minder uitgesproken'
En ook wat de budgettaire implicaties betreft, is er goed nieuws, aldus pharma.be. In ons land worden nu 72 weesgeneesmiddelen terugbetaald. Zij vertegenwoordigen 5% van de totale uitgaven voor terugbetaalde geneesmiddelen in België. Ondanks de hoge ontwikkelingskosten die met weesgeneesmiddelenonderzoek gepaard gaan, voorspelt een recente IMS-studie dat het geneesmiddelenbudget in België de komende jaren minder uitgesproken zal stijgen. Dat komt onder meer doordat de eerste generatie weesgeneesmiddelen goedkoper wordt doordat ze toetreedt tot het systeem van automatische prijsdalingen.
P.S.
