Vanaf 1 december wordt het geneesmiddel Zolgensma terugbetaald. Dat dure medicijn raakte twee jaar geleden bekend, toen de ouders van baby Pia een inzamelactie organiseerden om het voor hun dochtertje te kunnen aanschaffen. Na onderhandelingen heeft ons land nu een akkoord bereikt met producent Novartis om Zolgensma vanaf december ook in ons land te laten terugbetalen, meldt minister van Volksgezondheid Frank Vandenbroucke (Vooruit).
Baby Pia kreeg twee jaar geleden het medicijn toegediend. De bijna 2 miljoen euro die het spuitje tegen de dodelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) kostte, konden de ouders bijeenzamelen via een sms-actie. Het medicijn was toen nog niet goedgekeurd door het Europees geneesmiddelenagentschap (EMA), maar was in de Verenigde Staten wel al verkrijgbaar. Intussen kreeg het geneesmiddel wel een gunstig advies van het EMA en zette de Europese Commisse het licht op groen.
Solidariteit
Na intense onderhandelingen waarin België samengewerkt heeft met Nederland en Ierland, is er nu een akkoord bereikt om Zolgensma ook in ons land te laten terugbetalen. Het contract tussen het Riziv en de firma Novartis Gene Therapies werd gisteravond ondertekend. "De toegang tot zo'n belangrijk geneesmiddel mag niet langer afhangen van inzamelacties: hier is de solidariteit van de ziekteverzekering nodig", vindt minister Vandenbroucke.
Vanaf 1 december wordt Zolgensma in België terugbetaald voor kinderen tot twee jaar (of indien ze minder dan 13,5 kg wegen) met een bi-allelische mutatie van het SMN1-gen in twee gevallen: patiënten met symptomatische SMA type 1 of patiënten met pre-symptomatische SMA met maximaal drie kopieën van het SMN2-gen. Elk jaar komen naar schatting elf kinderen in aanmerking, eens de screening volledig georganiseerd is. Het is een eenmalige behandeling die onder streng toezicht intraveneus wordt toegediend in een referentiecentrum.
Volgens Novartis betekent de beschikbaarheid van deze nieuwe behandelingsoptie in de eerste plaats een transformatie van de behandeling van SMA-patiënten. "Het is een therapeutische oplossing die ontwikkeld werd om de hoofdoorzaak van deze verwoestende ziekte aan te pakken en moet slechts één keer in het leven van de patiënt toegediend worden."
"Dankzij deze eenmalige behandeling zetten we een nieuwe standaard in de behandeling van SMA in België. Wanneer zo vroeg mogelijk toegediend, kan deze behandeling bij patiënten de motorische functies, zoals zitten, staan en lopen, en ook slikken en ademhalen, verbeteren", aldus Karel Fol, Country Manager Benelux van Novartis Gene Therapies.
