In het UZ Gent zijn twee patiënten behandeld met een gentherapie voor retinale dystrofie, een zeldzame erfelijke netvliesaandoening. Tijdens een complexe operatie worden 150 miljard virussen geïnjecteerd in het netvlies. Maar op termijn is de patiënt beter beschermd tegen een verslechtering van het zicht.
Het ziekenhuis heeft meer dan 20 jaar onderzoek achter de rug om de perfecte gentherapie te ontwikkelen voor de bewuste groep. Retinale dystrofie door mutaties in het RPE65-gen is een zeldzame erfelijke netvliesaandoening die in ons land bij naar schatting 40 patiënten voorkomt.
Maar het gaat vooral om kinderen en jongvolwassenen. De bewuste groep kan steeds minder zien: veel patiënten verliezen hun zicht voor de leeftijd van 16 jaar, en de meerderheid is volledig blind voor ze 40 worden.
Voor sommigen onder hen is er nu voor het eerst een eenmalige behandeling beschikbaar die terugbetaald wordt door het Riziv. Enkel patiënten met voldoende levensvatbare netvliescellen komen in aanmerking voor de behandeling. In België zijn dat ongeveer 20 patiënten.
